Anunciado inicialmente en ClonesCBD.com.
En respuesta a la necesidad urgente expresada por los progenitores de pequeños con epilepsia intratable, la Administración de Drogas y Comestibles de los EE. UU . Está admitiendo estudios de Nuevos Medicamentos en Investigación de CBD purificado (cannabidiol) como fármaco anticonvulsivo. GW Pharmaceuticals, que ha llamado a su producto de CBD “Epidiolex ™”, brinda el “nuevo fármaco” a los médicos estudiosos.
Hasta hoy, la FDA ha aprobado IND de tamaño intermedio patrocinado por Orrin Devinsky, MD , en la Capacitad de Medicina de la NYU , y Roberta Cilio, MD , PhD, en UCSF, cada uno de ellos configurado para continuar a 25 pacientes que emplean Epidiolex ™ como régimen para pacientes pediátricos. epilepsia — más dos IND particulares de Cilio. Más IND aguardan la aprobación de la FDA . [Nota de estilo: la jerga pide remover la palabra “estudio” tras IND , del mismo modo que la palabra “iniciativa” se descarta en el momento en que los estudiosos charlan de “redactar una subvención”]. Devinsky y Cilio hicieron muestras en una charla sobre “Cannabidiols: empleo potencial en la epilepsia y otros trastornos neurológicos ”, que se festejó en la Facultad de Novedosa York el 4 de octubre.
El presidente de GW , Geoffrey Guy, MD , afirma: “En los próximos meses, si la FDA se siente cómoda sobre cómo van las cosas, va a haber numerosos epileptólogos expertos en los primordiales centros universitarios de los EE. UU., Todos los que tratará a unos cuantos docenas de pacientes numerosas epilepsias “.
Cada IND de tamaño intermedio patrocinado por un médico puede anotar pacientes complementarios, con la aprobación de la FDA . Dado el nivel de necesidad y la eficacia de los progenitores damnificados a la red, posiblemente en el año próximo, centenares de pequeños con distintas formas graves de epilepsia van a ser anotados en el IND s y son tratados con GW ‘Epidiolex s ™.
GW es la compañía británica que consiguió la aprobación del gobierno en 1998 para desarrollar extractos de plantas a partir de cannabis. Su producto estrella es Sativex, un extracto enormemente definido que tiene dentro una mezcla de precisamente 50-50 de CBD y THC que fué aprobado por reguladores en el Reino Unido y más de 20 países para tratar el mal y la espasticidad en la esclerosis múltiple. En contraste con Sativex, que está elaborado para rociar bajo la lengua, Epidiolex ™ es un líquido viscoso que viene en una botella con un gotero de jeringa. Radica en más del 98 por ciento de CBD , trazas de determinados otros cannabinoides y cero THC . “Nuestra definición de puro”, afirma Guy, “no es THC “. La compañía dará dos puntos fuertes a los médicos estudiosos: 25 miligramos por mililitro y 100 mg / ml.
En los últimos tiempos, GW probó numerosas formulaciones de CBD en animales y dio pequeñas proporciones a los estudiosos que habían iniciado estudios preclínicos en numerosos países. Ben Whalley y sus colegas del Centro de Neurociencia y Neurodinámica Integrativa de la Facultad de Reading, usando modelos de ratón de epilepsia, establecieron la seguridad y probaron que el CBD y otro cannabinoide, el CBDV , ejercitan efectos anticonvulsivos y antiinflamatorios. Esta investigación llamó la atención de familias en los USA que tenían conocidos cercanos con epilepsia.
A objetivos de 2012, determinados progenitores estadounidenses han comenzado a estar comunicado con GW con la promesa de conseguir CBD . Preguntaron si GW podría proveer CBD a los médicos que tratan a sus hijos bajo el software IND de “Ingreso ampliado” de la FDA . GW , que había estado haciendo un trabajo en angosta colaboración con la FDA con relación a Sativex, examinó la opción IND y decidió que era práctica.
“Ingreso ampliado”
El software IND informal llamado “compasivo” de la FDA que puso el cannabis cultivado a nivel federal a predisposición de unos pocos agraciados a objetivos de la década de 1970 y principios de la de 1980 se había estructurado en 1997 en el momento en que el Congreso aprobó la Ley de Modernización de la Administración de Comestibles y Fármacos. Después, la FDA desarrolló regulaciones que cubren los estudios IND para fármacos no aprobados. Estos fueron revisados durante los años, y en el mes de agosto de 2009 la FDA emitió su “regla final” sobre “Ingreso ampliado a fármacos en investigación para empleo en régimen”. El resumen afirma:
“Bajo la regla final, el ingreso ampliado a fármacos en investigación para empleo en régimen está utilizable para pacientes particulares, incluyendo las urgencias; ciudades de pacientes de tamaño intermedio; y ciudades más enormes bajo un protocolo de régimen o bien una aplicación otra vez fármaco en investigación ( IND ). La regla final tiene como propósito hacer mejor el ingreso a los fármacos en investigación para los pacientes con patologías o bien dolencias graves o bien que intimidan la vida inmediatamente, que carecen de otras configuraciones terapéuticas y que tienen la posibilidad de favorecerse de semejantes terapias “.
Las regulaciones especifican los criterios para las IND . El estudioso potencial debe enseñar, entre otras muchas cosas:
“Información química, de fabricación y de controles correcta para asegurar la identificación, calidad, pureza y capacidad correctas del fármaco en investigación”.
En otras expresiones, la FDA desea ver un fármaco enormemente estandarizado, probado y con buenas prácticas de fabricación, que es Epidiolex ™. La yerba proporcionada por NIDA a los 4 adjudicatarios sobrevivientes del obsoleto programa informal no se aprobaría como régimen según las reglas recientes de la FDA .
Otro requisito de IND es:
“Información farmacológica y toxicológica correcta para deducir que el fármaco es razonablemente seguro en la dosis y duración proposiciones para la utilización del régimen”.
En el momento en que los progenitores de los pacientes con epilepsia se aproximaron a GW a objetivos de 2012, la compañía ahora tenía datos preclínicos extensos (cinco años y medio) que establecían la seguridad de su producto de CBD , tal como la información que la FDA requeriría sobre su química, fabricación, controles, farmacología y toxicología. La compañía acordó proveer CBD purificado y los datos precisos para una IND de un solo tolerante.
Poco una vez que se pusiese en marcha el primer IND , se notificó una respuesta increíblemente conveniente. Su corresponsal preguntó sobre la edad y el sexo del tolerante, el nivel de reducción de las conmociones y el nombre del médico que le ofrece el régimen. Guy respondió:
“Todos estos pacientes están en el anonimato y será compromiso del médico sostener la confidencialidad. Como punto general, todos y cada uno de los tratamientos son y van a ser para esos pequeños y determinados mayores que prosiguen siendo resistentes a los fármacos sin importar haber probado una diversidad de fármacos estándar contra la epilepsia. Esa resistencia a los fármacos puede deberse a la carencia de control de las conmociones o bien resultados consecutivos inaceptables o bien una combinación de los dos. La continuidad de las conmociones cambiará de numerosas decenas al día a unas escasas a la semana. Entonces, si se aprecia un beneficio, se hace visible con días o bien semanas.
“Hay que tomar en cuenta que en estos pacientes comúnmente hay un ‘efecto de luna de miel’ inicial en el momento en que se cambia a algún fármaco nuevo. Lo que los médicos desearán ver es una respuesta sostenida a lo largo de varios meses, quizás con el retiro de otros fármacos antiepilépticos, instante en el que no sería descabellado aguardar que aparezcan reportes de casos en la literatura médica “.
A inicios de 2013, GW y la Capacitad de Medicina de la NYU organizaron una asamblea en Novedosa York de expertos en epilepsia apasionados en hacer una investigación clínica con CBD purificado en los USA. Animados por la respuesta al régimen con CBD del tolerante inicial, estos médicos deseaban patrocinar IND en sus distintas instituciones. “Acordamos darles CBD a fin de que tengan la posibilidad de tratar sus casos más necesitados”, afirma Guy.
El término “epilepsia” se aplica a más de 40 trastornos convulsivos distintas, determinados con causas concretas, otros más en general. Guy espera que los IND sponsoreados por médicos brinden “entendimiento y vivencia sobre lo que hace el cannabidiol en estos distintas conjuntos de pequeños, qué beneficio podemos consultar y cuál es la mejor forma de medir los desenlaces”.
El propósito primordial de una IND patrocinada por un médico es el régimen del tolerante, no la investigación sobre la eficacia. Mas si los estudiosos ven señales de eficacia, afirmemos, conmociones reducidas en numerosos pacientes, podría apresurar la aprobación de parte de la FDA de un “Régimen IND ” por GW , además popular como ensayo clínico de etapa 3.
¿Se solicitará a los médicos de los EE. UU. Que muestren IND representando a los pacientes pediátricos con epilepsia cuyas familias quieren poder ingresar a Epidiolex ™? Los médicos apasionados tienen que regentar sus consultas al Director Médico Asociado de GW . El desarrollador tiene un interés evidente en corroborar la vivencia del médico y garantizar que los pacientes tratados con Epidiolex sean elegidos y monitoreados apropiadamente. Si el estudioso potencial está afiliado a un centro médico, va a deber conseguir la aprobación de una revisión institucional. Después, precisaría que la DEA y la agencia estatal correspondiente den una licencia a su “lugar” (oficina) para dispensar Epidiolex. Además precisarían conseguir una licencia de importación.
O bien’Shaughnessy le preguntó a Guy por qué razón GW no había hecho públicos los efectos anticonvulsivos del CBD en el primer mes del año, en el momento en que el tolerante inicial respondió de forma tan conveniente, dejándole a Sanjay Gupta, MD , ofrecer la novedad en el mes de agosto. Guy respondió:
“Nos encontramos en el negocio del avance de fármacos, no de sucesos. Si hubiésemos hecho un enorme revuelo con los descubrimientos iniciales, alguien de la red social científica preguntaría: ‘¿Qué tienes?’ Y afirmábamos: ‘Bueno, poseemos uno o bien dos hijos’. Eso no sería prueba bastante para impresionarlos.
“Deseábamos confirmarnos de que los epileptólogos pediátricos se sintiesen cómodos con el enfoque que se se encontraba adoptando y que la FDA lo admitiría. Estuvimos muy ocupados en los USA el año pasado, mas hemos mantenido la cabeza baja. En los próximos meses verá una manifestación de todo ese trabajo. Después, a lo largo de el año próximo o bien dos, es cuestión de crear suficientes datos de calidad y alcance correctos para lograr seguir hacia la aprobación “.
Guy espera que los IND sponsoreados por médicos brinden “entendimiento y vivencia sobre lo que hace el cannabidiol en estos distintas conjuntos de pequeños, qué beneficio podemos consultar y cuál es la mejor forma de medir los desenlaces”. Según Guy, el CBD está ejercitando
“No solo un efecto anticonvulsivo. Es antiinflamatorio, neuromodulador y se demostró en animales que contrarresta la isquemia hipóxica neonatal [falta de oxígeno durante el parto], un inconveniente sustancial que se aprecia tras las conmociones en estos pequeños.
“ Tiene un desarrollo inflamatorio subyacente que se exagera de enorme manera por la excitotoxicidad tras cada convulsión, que de alguna forma prepara la próxima convulsión. No es bastante tratar solo las conmociones sin tratar la encefalitis inflamatoria subyacente y la isquemia hipóxica y el daño a la neuroplasticidad. Los cerebros de los pequeños son muy plásticos y, en la mayoría de los casos, tienen la posibilidad de arreglar inconvenientes, mas si tiene conmociones y también inflamación continuas, esa aptitud se verá reducida. Aguardamos del trabajo preclínico que el cannabidiol aborde numerosos de estos inconvenientes distintas, no solo uno “.
Si el CBD resulta ser sencillamente igual a los fármacos comúnes recetados para la epilepsia (en vez de ser más efectivo), bien puede ser superior en concepto de resultados consecutivos. Existe prueba de que los anti-consultores comúnes son dañinos para la cognición y el avance a la larga, en tanto que posiblemente el CBD sea benigno.
Este artículo fue reimpreso por Project CBD con permiso. Es imposible reproducir de ningún modo sin la aprobación de la fuente.
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